중국 제약사 저강 원다파마슈티컬 테크놀로지(Wenda Pharma, 이하 원다파마)가 2026 유럽종양학회(ESMO) 연례회의 현장에서 진행성 NUT 암종 환자를 대상으로 진행한 경구용 BET 억제제 'NHWD-870 HCl'의 2상 임상시험 결과를 발표했다.
NUT 암종(NUT Carcinoma)은 NUTM1 유전자 재배열로 나타나는 희귀 악성종양이다. 주로 폐나 두경부 부위에서 빠르게 자라며, 중앙 생존기간이 6.7개월에 불과할 정도로 치명적이다. 증상이 모호해 진단도 어렵고 현재 글로벌 시장에 허가된 전용 표적 치료제도 없다.
이번 임상은 다기관·공개·단일군 방식으로 수행됐다. 환자들은 28일을 한 주기로 정해 5일간 NHWD-870 HCl 2mg을 복용하고 2일간 쉬는 스케줄을 유지했다. 치료는 질병이 진행되거나 약물 독성을 견디기 힘들 때까지 지속됐다.
2025년 12월 27일 데이터 컷오프 시점 기준 총 40명의 환자가 등록됐다. 평균 연령은 42.2세였으며 남성이 62.5%를 차지했다.
독립 영상검토위원회(IRRC) 평가 결과 1차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)은 30.0%(12명)로 집계됐다. 최소한의 종양 크기 감소나 상태 유지를 의미하는 질병통제율(DCR)은 47.5%(19명)였다. 2차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 2.76개월, 전체 생존기간(OS) 중앙값은 9.33개월로 집계됐다.
병변 부위에 따른 효과 차이도 확인됐다. 원발성 흉부 종양을 가진 환자 20명으로 구성된 하위 그룹에서는 ORR이 45.0%(9명)까지 올라갔다.
안전성 면에서는 흔하게 나타난 치료 관련 이상반응(TRAE)으로 혈소판 수 감소와 고중성지방혈증이 각각 55.0%로 집계됐다. 이어 혈중 빌리루빈 증가와 빈혈이 각각 47.5% 수준이었다. 임상시험 기간 중 약물 투여와 관련된 사망 사례는 한 건도 보고되지 않았다.
NHWD-870 HCl은 종양 증식에 관여하는 BRD4와 BRD3의 브로모도메인(BD1·BD2)에 결합하는 기전을 가진다. 차단 작용을 통해 암세포 증식을 억제하도록 설계된 경구용 약물이다.
앞서 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 지난 2026년 5월 9일, 화학요법에 실패한 진행성 흉부 NUT 암종 치료 용도로 해당 물질에 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 부여했다.
원다파마 측은 이번 2상 임상 데이터를 바탕으로 치료 옵션이 부족한 희귀암 분야에서 후속 임상 개발 및 승인 절차에 속도를 낸다는 계획이다.
